TÜ meditsiiniteadlased said professor Sulev Kõksi juhtimisel 700 000 Briti naela suuruse rahastuse haruldase Wolframi sündroomi uurimiseks.

Uurimisrühm on teemaga tegelenud 13 aastat. Teadlased näevad, et rahastus annab võimaluse rakenduslikuks läbimurdeks, mis oleks lootuskiir seni ravimatule haigusele.

TÜ patofüsioloogia professor Sulev Kõks ütles, et teadusraha saamine on oluline tunnustus TÜ-le ja tema labori seni kõige pikemaajalisemale tööle.

Ühendkuningriigi teadlastega koostöös saadud teadusgrant toetab siirdemeditsiinilisi uuringuid ravimiarenduses. TÜ teadlased töötavad haruldase haiguse, Wolframi sündroomiga. Kõksi sõnul on see projekt lootuskiireks perekondadele, kus on selle sündroomiga lapsed.

Wolframi sündroomi tekitab wolframiini geeni rike, mis põhjustab vigasena psüühikahäireid ja diabeeti. Hinnanguliselt võib selles geenis olla defekte kuni 25%-l elanikkonnast.

Sündroomi põdevaid inimesi tabab ühtaegu kahte tüüpi diabeet, peale selle ähvardab haigestunud inimest nii pimedaks kui ka kurdiks jäämine.

Sulev Kõks rääkis ETV teadussaates «Püramiidi tipus», et meditsiiniteadlased teavad selle geeni kas täieliku või osalise rikke levikust populatsioonis veel võrdlemisi vähe. «Nende inimeste saatus on üsna kurb, sest nad surevad kolmekümnendates eluaastates,» ütles Kõks.

«TÜ teadlaste roll on teostada eelkliinilisi ravimiuuringuid ühe ravimikandidaadiga. Oleme oma laboris arendanud Wolframi sündroomi mudeli, mida kasutame selles projektis,» sõnas Kõks.

Wolframi sündroom ja selle modelleerimise eesmärk oli ühe geeni funktsiooni põhjalik uurimine.

«Saadud andmed lubasid oletada võimalikku ravistrateegiat sellele äärmiselt kannatusrikkale sündroomile. Meie teadustöö leidis vajaliku tähelepanu ning koos välispartnerite ja rahastusega on võimalik saavutada selles uurimissuunas uus tase,» rääkis Kõks.

Wolframi sündroomi ravimi väljaarendamiseks andis teadusraha rahvusvaheline MRC Biomedical Catalyst: Development Pathway Funding Scheme (DPFS).